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骨髓纤维化，简称骨纤或髓纤，它是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。
骨髓纤维化又可以分为原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化。原发性骨髓纤维化又称慢性特发性骨髓纤维化，继发性骨髓纤维化则包括真性红细胞增多症激发的骨髓纤维化或原发性血小板增多症激发的骨髓纤维化等。 目前认为，骨髓纤维化是由于某种异常刺激，而使造血干细胞发生异常反应引起，导致纤维组织增生，甚至新骨形成，骨髓造血组织受累，最终导致造血功能衰竭。其主要病理改变为骨髓纤维化、脾肝淋巴结的髓外造血。 本病属于少见疾病，发病年龄多在50-70岁之间，多数起病缓慢，早期可无任何症状，多数进展较慢，病程约1-30年，部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化，其病程短且凶险，多于1年内死亡。 一般随着病情进展，骨髓纤维化主要表现为： 1.逐渐出现的疲乏无力、消瘦衰弱。 2.皮肤黏膜苍白、紫癜。 3.部分患者有骨关节疼痛、肾绞痛、发热，左上腹不适、沉重压迫感或疼痛。 4.肝脾肿大，以脾肿大显著。 5.晚期患者可有严重贫血和出血。 对骨髓纤维化传统治疗主要是；纠正贫血、化疗、低剂量放疗、脾切除术、异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）等，但有着种种局限。 近些年研究发现，骨髓纤维化存在JAK-STAT信号通路的异常激活。JAK信号涉及细胞因子受体对 STATs(信号转导物和转录激活的补充，激活和随后STATs定位至细胞核导致基因表达的调控。JAK-STAT信号通路的异常激活在骨髓纤维化病程中发挥着重要作用。 针对骨髓纤维化的JAK-STAT信号通路的异常激活，JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂磷酸芦可替尼片被研发出来。磷酸芦可替尼片抑制JAK-STAT通道的活化，介导对造血和免疫功能重要的若干细胞因子和生长因子信号，从而取得疗效。该药于2011年11月在美国上市，2017年3月在中国上市。 目前，该药被批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症激发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症激发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。 需要注意的是，磷酸芦可替尼片治疗骨髓纤维化，需要由具备抗肿瘤药物应用经验的医生使用。在开始本品治疗之前，必须进行全血细胞计数，包括白细胞分类计数。然后根据检验结果来确定初始剂量。 磷酸芦可替尼片这样治疗骨髓纤维化的分子靶向药物的出现，对骨髓纤维化患者提供了更多有效的选择。我们期待着更多治疗骨髓纤维化的有效分子靶向药物的涌现。 仁和药房网(仁和网上药店)线上交易，线下实体药店供货配送，100%正品保证，买药就上仁和药房网！
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